干细胞培育过程

可促进组织或器官再生 用于细胞移植治疗

干细胞可促成全新的治疗手段或“药物”，对提高人类的生活质量具有重大意义

“就像孙悟空一样，干细胞本领很强，所以被认为非常有用，可以用于医学和基础研究的很多领域。不过最具有想象空间的，还是再生医学。就是以干细胞为‘种子’，利用其超强的分化、更新和修复能力，培育出新的器官组织等，替换被损伤的、自身病变或衰老的。” 裴端卿说。

长期以来，临床上很多疾病如糖尿病、心血管疾病、神经退行性疾病和癌症等，没有明确的治愈方法，而这些重大疾病的发病率却不断增加，使现有的以药物和手术为主体的医疗手段面临巨大挑战。目前，以干细胞技术为核心的再生医学已成为大势所趋。

最早的干细胞治疗始于骨髓移植。早在20世纪60年代就已经开始了实验性治疗;到70年代，异体骨髓移植已经在治疗血液系统疾病中得到了广泛应用。但是因为配型不易，骨髓资源稀缺，真正能够得到救助的病人还是少数。20世纪80年代，开始出现了自体造血干细胞的移植的研究，虽然其复发率较异体移植要高一点，但不存在配型和骨髓来源问题，所以得到了广泛的应用。自体骨髓造血干细胞移植不仅可以用于治疗白血病，还可以用于淋巴瘤和某些实体瘤的治疗。

“干细胞移植治疗、基于干细胞的药物筛选和疾病发病机制的进一步探讨和研究，将推动再生医学的发展，在临床上形成全新的治疗手段或‘药物’，对治疗现有手段无法根治的疾病、提高人类的生活质量、延长人类寿命具有重大意义。”周琪介绍。

未来研发有四大趋势

目前真正成熟并能够大规模用于疾病治疗的只有造血干细胞移植技术，其余均处于研究阶段

2006年，日本科学家首次将小鼠成纤维细胞在4个特定的外源基因作用下，使其转变为具有和胚胎干细胞功能类似的多能性干细胞，被称为诱导性多能干细胞(ips细胞)。

“借鉴诱导性多能干细胞的获得方式，在体外或体内将某种成熟不再分化的细胞在外源因子的诱导下，直接转变成所需的功能性细胞。”裴端卿认为，“它不仅能避免使用胚胎或卵母细胞来获得干细胞所带来的伦理问题，还为体外制备病人特异多能干细胞提供了一条较理性化的新途径。这一新途径让人们看到了利用病人自己的多能干细胞来治疗自己疾病的希望。”

周琪进一步解释说：“这一研究成果在干细胞领域具有里程碑式的意义。研究已经证明从人皮肤、尿液、血液等组织中都能分离出细胞，并在一定条件下可以转变为和胚胎干细胞类似的、具有分化成各种细胞能力的ips细胞，这种病人特异的ips细胞可以实现自体细胞或器官移植，具有巨大的医学应用前景。目前，世界少数实验室已宣称申请了将ips细胞应用于视网膜黄斑变性和髓鞘障碍性疾病等病种的临床治疗中。”

对于干细胞技术的未来发展前景，裴端卿表示很难预测。但可以肯定的是，按照现有的发展情况，他认为干细胞技术的研发及应用可能表现出如下趋势：

第一，诱导性多能干细胞(ips)技术仍然是未来干细胞技术发展的重点。由于该方法能理性化改变细胞命运， 进一步优化和创新的空间较大。其中，表观遗传学研究成果将有助于推动这一轮发展。

第二，由于ips细胞存在成瘤的安全隐患，开发出能消除该类隐患的其他技术仍然是未来干细胞技术发展的重点之一，包括直接诱导出组织与器官特异性干细胞，例如神经干细胞的技术等。

第三，动物模型是未来干细胞研究的重 要内容。通过动物模型建立，为再生医学治疗的安全性和有效性提供可靠的依据。以再生能力很强的动物为模型了解再生过程，并探索如何给予特定条件以促进再生，也是未来干细胞研究重要发展方向。

第四，未来与干细胞技术相关的再生医学的发展将需要长期的、大规模的资金投入。预计到2050年，一些可移植细胞、组织和器官有望通过干细胞工程技术产生。

我国的干细胞研究虽然起步较晚，但发展很快，目前已处于国际先进水平。

但专家提醒说，虽然干细胞的应用前景非常美妙，但真正能应用于临床还需要一个过程。

值得注意的是，由于相关法律法规不健全，在巨大的经济效益驱使下，近些年我国出现了多家干细胞治疗中心在没有任何国家认证的情况下，大肆开展干细胞治疗。

“某些未经认证、批准的机构与科技公司合作，鼓吹能利用从未明确研究和报道的干细胞技术，治疗脑瘫、脑梗、肌萎缩性侧索硬化症等十余种疾病类型。这不仅欺骗了许多国内患者，还吸引了不少外国患者专程来中国进行干细胞治疗，在国际上产生了很坏的影响。”周琪说。

他提醒，目前真正成熟并能够大规模用于疾病治疗的只有造血干细胞移植技术，其余均处于研究阶段，希望公众不要上当受骗。同时，针对这种现象，我国已经出台相应的法律、法规来规范干细胞治疗的标准，干细胞治疗的乱象已日渐得到有效的遏制。

“也许将来可以直接向帕金森病患者的脑中移植干细胞分化来的多巴胺能神经细胞来治愈帕金森病，可以将干细胞经三维重建获得的心脏移植给严重心脏病患者，使其得以延长寿命。”他说。