近日，FDA授予OncoSynergy公司实验性单抗药物OS2966治疗胶质母细胞瘤(glioblastoma)的孤儿药地位，同样获得的还有Mirati治疗公司实验性药物mocetinostat治疗弥漫性大B细胞淋巴癌(DLBCL)。

胶质母细胞瘤是最常见和最致命类型的成人脑瘤。OS2966是一种首创疗法，目前正在多个恶性和耐药性实体瘤模型进行评估。该药是一种中和性抗CD29单克隆抗体，能够选择性调节CD29(整合素b1亚基)，这是肿瘤生长和恶化(包括增殖、侵袭、血管生成和耐药性)多个机制中的一种关键性通路驱动因子。临床前数据表明，OS2966可有效对抗多种实体瘤，包括复发性和治耐药性胶质母细胞瘤。

此外，FDA也已授予Mirati治疗公司实验性药物mocetinostat治疗弥漫性大B细胞淋巴癌(DLBCL)的孤儿药地位。今年6月，FDA也已授予mocetinostat治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的孤儿药地位。mocetinostat是一种口服生物可利用、同型(isotype)选择性强效组蛋白去乙酰化酶(histone deacetylase，HDAC)抑制剂，该药是一种表观遗传学(epidemic)药物，正开发作为一种单药疗法用于弥漫性大B细胞淋巴癌(DLBCL)以及组蛋白乙酰基转移酶(HATs)存在特定基因突变的前列腺癌(bladder cancer)的治疗。

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