需要指出的是，获得性再障的临床病程差异较大，与病情的严重程度和全血细胞减少持续时间有关。它可能在几天内突然发作，也有可能经过数周或数月才缓慢表现出来。病情可能会进一步加重，也可能在几年内保持稳定。因此对于好发人群和处于风险中的患者，监测和早期治疗是非常重要的。

除了获得性再障外，还有一些先天性的再障，如遗传性骨髓衰竭。除了贫血、血小板减少、发热、感染等症状外，患儿往往有形态、长相的异常，比如个子矮小、发黑等，并多出现发育落后。

诊断再障，除了查血常规，还要做骨髓的活检。师晓东指出，鉴别诊断时要和骨髓增生异常综合征MDS、白血病、造血功能停滞、脾功能亢进等相鉴别。

治疗：再障配型半相合 也能做骨髓移植

再障早已不是无药可救的绝症，但“晚治”和“乱治”将导致患者濒临死亡。“如果患儿接受及时、规范的治疗，治愈率可达60%~70%。在所有患病群体中，儿童患者的治愈率和控制率会更好。”师晓东指出，目前，我国《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》中，将造血干细胞移植和免疫抑制疗法推荐为重型再障的标准治疗。

“针对再障患者的标准免疫抑制治疗方案是抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)和环孢素A(CsA)。”首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任医师苏雁解释说，通常在治疗后的前3个月内发生应答。该方案的免疫应答率在50%~70%内，治疗后1年患者的总存活率在80%以上，2年约为75%，5年约为65%。

免疫抑制疗法是约75%没有相合同胞供体的重型再障患者和极重型再障患者，以及依赖输血的中度再障患者的首选治疗方法。

对于再障患者来说，骨髓移植治疗具有低复发率和晚期克隆性疾病较少的优势，但是骨髓来源缺口却让很多患者望而兴叹，直到“半相合”技术的诞生。“传统骨髓移植需要供受者HLA抗原完全匹配，这在普通人群中的相合率为十万分之一。而半相合骨髓移植只要求供受者HLA一半相同即可，在血缘两代之间100%符合这个要求。”闫洪敏介绍，如果采用半相合骨髓移植，每一名患者都可以找到供者，解决了骨髓来源不足的困难。半相合骨髓移植供者包括患者父母、子女以及符合单条染色体相同的兄弟姐妹。

闫洪敏指出，再障和白血病的治疗有很大差别。白血病的治疗更为复杂。配型相合的造血干细胞供者很难找到，移植前，病人需要化疗，一方面化疗效果有限，另一方面，病人经过化疗的打击，身体免疫力较差。复发也是一个棘手的问题。

再障的情况则相对好些。“再障患者在移植前不需要像白血病患儿一样不停化疗，对身体的打击相对小。”闫洪敏指出，除非患者在移植前曾长期使用药物治疗，并且已导致肝肾功能损害，否则一般来说初治的再障患者移植疗效相对满意。

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