医学研究将诱导多能干细胞治地中海贫血
“第四届广州国际干细胞与再生医学论坛”17日至20日在广州举行。在本届论坛上,国内外的专家学者围绕众多前沿热点问题展开广泛交流讨论。“非整合人诱导性多能干细胞(iPS)及相关技术用于β地中海贫血治疗的研究”项目启动暨项目实施研讨会是本次论坛的重头戏之一。
笔者昨日了解到,“非整合人诱导性多能干细胞(iPS)及相关技术用于β地中海贫血治疗的研究”项目启动暨项目实施研讨会是本次论坛的重头戏之一。该项目是由中国科学院广州生物医药与健康研究院承担的国家重点基础研究计划,旨在探讨如何利用iPS技术获得致病基因修复后的地贫病人的造血干细胞,彻底解决配型相合的骨髓来源问题,从而实现地贫病人的根治。广州生物院潘光锦博士作为首席科学家将主持这一项目。
近年来,地贫的较佳治疗方法是利用造血干细胞移植,但地中海贫血由于骨髓增生活跃,一般需较多的造血干细胞才容易植入,这极大地限制了这一治疗方法的大规模开展。
据相关专家介绍,项目完成后可明确iPS及相关技术用于β地贫治疗的可行性、安全性,为β-地中海贫血患者的移植治疗提供大量自体来源的造血干细胞奠定基础。
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地中海贫血(在香港叫链状细胞性贫血)按照受累的氨基酸链来分类,主要有α地中海贫血(α链受累)和β地中海贫血(β链受累)。也可按照一个或两个基因缺损来分为轻型或重型地中海贫血,α地中海贫血多见于黑人(黑人中25%至少有一个基因缺陷),β地中海贫血多见于地中海地区或东南亚。 我国长江以南各省均有报道,以广东、广西、海南、四川、重庆等省区发病率较高,在北方较为少见。若夫妻为同型地中海型贫血的带因者,每次怀孕,其子女有1/4的机会为正常,1/2的机会为带因者,另1/4的机会为重型地中海型贫血患者,因此,在遗传咨询及产前诊断方面,这是非常重要的疾病。