血友病是一种遗传性凝血功能障碍导致的疾病，人体出血后难以止血，目前为止上午根治方法。日前，日本研究圆润成功发明了一种血友病基因疗，在老鼠身上试验，使出血后的老鼠凝血机能得以恢复。

血友病的特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。人类的凝血因子主要是由肝脏生成的一种蛋白质，但是血友病患者的肝脏缺乏生成这种蛋白质的正常基因。

京都大学和奈良县立医科大学的研究小组利用特殊的转运分子，将凝血因子基因植入患有血友病的实验鼠肝脏内，结果发现实验鼠肝脏开始制造凝血因子，效果持续了300多天。而且实验鼠出血后很容易止住，表明凝血机能得以恢复。

目前血友病尚无根本的治疗方法，重症患者只能每隔数天注射一次凝血因子制剂，费用高昂。今后，研究小组计划利用这种基因疗法，将控制凝血蛋白质 生成的基因植入人类诱导多能干细胞(iPS细胞)内，分化生成肝脏细胞移植给人体，对血友病患者进行治疗。诱导多能干细胞是通过对成熟细胞进行“重新编 程”培育出的干细胞，拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力。

血友病基因疗法动物身上试验已初步获成功，对于今后人体血友病治疗方法的研究奠定了基础。血友病基因治疗方法研究试验成功后，将可以解决血友病无根本治疗方法和治疗费用高的问题。

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