细胞移植或可治愈“舞蹈病”
舞蹈病是一种不常见的疾病,患病者以女性居多,舞蹈病由于是基本上市先天性的,治愈起来相当困难,不过最近我国青年教师马丽香发现了人胚胎干细胞的GABA能神经细胞可以修复运动障碍。对治疗人类亨廷顿病有重要意义。
经过5年多潜心研究,复旦大学上海医学院解剖与组织胚胎学系青年教师马丽香,在长江学者、复旦大学特聘教授张素春博士指导下,发现了来源于人胚胎干细胞的GABA能神经细胞可以修复运动障碍,对治疗人类亨廷顿病有重要意义。该研究的论文近日在线发表在国际顶尖学术期刊《细胞》的子刊《细胞干细胞》杂志上。
亨廷顿病(也称“舞蹈病”)是先天性神经系统退行性疾病,会导致病人的运动协调性和认知能力逐渐丧失,最终致死,目前医学界对此病束手无策。
研究发现,亨廷顿病是由于GABA能神经细胞逐步退化后引起神经环路紊乱,进而导致病人出现运动功能障碍和认知能力逐渐丧失的一系列症状。研究团队的研究重点是,如何使人胚胎干细胞定向诱导分化为GABA能神经细胞。因为GABA能神经细胞是一种能分泌γ-氨基丁酸的神经细胞,它是哺乳动物中枢神经系统中重要的抑制性神经递质,对机体的多种功能有重要调节作用,如果脑内大量的GABA能神经细胞死亡,就会产生舞蹈样动作。
经努力,马丽香找到了一种可以从人胚胎干细胞中获得大量GABA能神经细胞的有效方法。他们将获得的GABA能神经细胞移植到患有亨廷顿病的模型鼠脑内,进一步研究移植细胞与内源细胞的整合情况。令人吃惊的是,模型鼠的运动功能障碍有了明显减缓和改善,这证明被移植的细胞不仅能与内源细胞整合,而且还能有效地修复脑内损伤的环路。
此前,脑神经研究领域的神经科学家都认为成人脑神经环路一旦被破坏很难修复。研究成果证明,移植的GABA能神经细胞不仅能够重建这条至关重要的环路,而且还能产生正确的神经递质,使细胞移植治疗亨廷顿病成为可能。这项研究还说明,成人脑要比以前认为的更具可塑性。
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舞蹈病又称风湿性舞蹈病。常发生于链球菌感染后,为急性风湿热中的神经系统症状。病变主要影响大脑皮层、基底节及小脑,由锥体外系功能失调所致。临床特征主要为不自主的舞蹈样动作。多见于儿童和青少年,尤以5~15岁女性多见。青年期后发病率迅速下降,偶有成年妇女发病,主要为孕妇。脑炎、白喉、水痘、麻疹、百日咳等感染以及系统性红斑狼疮和一氧化碳中毒等偶可引起本病。