一种利用基因疗法修复缺陷基因的实验性治疗技术首次被证明可以促进至关重要的凝血因子的产量，从而可能为乙型血友病患者提供长期的解决方案。试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上，并由研究人员在圣迭戈的美国血液学会会议上进行了宣读。

　　研究人员表示，同样的技术也正被研究用于甲型血友病的治疗。血友病是出血性遗传疾病，其中甲型血友病远比乙型血友病来得常见。美国血液学会干事、费城宾夕法尼亚大学血液与肿瘤学副主任查尔斯·艾布拉姆斯说：“这项技术具有永久治愈患者的潜力。”

　　该疗法利用病毒向患者的肝脏细胞输送正常基因，以此取代缺陷基因。肝脏细胞是人体中唯一能够产生特定凝血因子的细胞，而血友病患者体内则没有或缺乏这样的凝血因子。凝血因子是用罗马数字编号的。甲型和乙型这两种主要的血友病类型分别是由于缺乏凝血因子VIII和缺乏凝血因子IX所引起的。

　　伦敦大学学院癌症研究所和田纳西州孟菲斯圣祖德儿童研究医院的研究人员对6名患有严重乙型血友病的男性进行了研究，这些患者体内产生的凝血因子

　　IX不到正常水平的1%。现行的治疗方法是利用人造凝血因子IX，通常的目标是使凝血因子水平达到正常值的1%以上。

　　参加试验的6名患者中有4人已经停止了常规治疗，而且并没有因此再出现自发的出血现象。论文联合作者、圣祖德医院外科主任安德鲁·戴维多夫说，另外两人也延长了接受凝血因子IX注射的时间间隔，从原来的每周注射两到三次，减少到了每10天或两周一次。

　　定期采用人造凝血因子IX治疗的年花费高达数十万美元，这使血友病成为基因疗法急欲征服的目标。圣路易斯华盛顿大学血液与肿瘤学教授凯瑟琳·庞德在《新英格兰医学杂志》的评论中指出，这一试验“名副其实是一项里程碑式的研究”。

　　试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上，并由研究人员在圣迭戈的美国血液学会会议上进行了宣读。这种疗法使用了专门针对肝脏的新型病毒性“遗传媒介”。试验中，6名试验对象被分成三组，每组接受浓度不同的新基因。研究人员说，第一名试验对象的凝血因子IX水平在近两年多的时间里一直保持在2%，而两名接受最高剂量新基因的患者的凝血因子IX水平已经上升到3%至12%之间。

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　　乙型血友病

　　乙型血友病(hemophilia B)又名血浆凝血活酶成分(PTC)缺乏症或第Ⅸ因子缺乏症。此型临床表现酷似甲型，但发病率较低，遗传方式亦为Ⅹ连锁隐性遗传，由于杂合子Ⅸ因子活性仅为正常1/3，某些杂合子可出现症状，故女性病人较甲型多见。